Vakcína s nosovým sprejom proti Alzheimerovej chorobe sa chystá po prvýkrát vstúpiť do ľudských skúšok

(Karl Tapales/Getty Images)

Alzheimerova chorobaliečba sa pred pár mesiacmi zdala ako nepravdepodobná perspektíva.

Skúšky liekov sa 20 rokov pokúšali a zlyhali pri výrobe liečby, ktorá by zastavila progresiu choroby, a niekoľko veľkých farmaceutických spoločností úplne opustilo misiu vývoja liečby Alzheimerovej choroby.

Takže jedinou nádejou pacientov na zlepšenie boli lieky, ktoré zmierňovali symptómy Alzheimerovej choroby – vrátane straty pamäti, nespavosti a straty jazykových alebo rozumových schopností – na obmedzený čas.



Teraz sa oblasť liečby Alzheimerovej choroby konečne otvára.

Minulý týždeň Brigham and Women's Hospital oznámili, že sa postaví na čelo prvej ľudskej skúšky nosovej vakcíny proti Alzheimerovej chorobe, ktorá má zabrániť alebo spomaliť progresiu choroby.

Skúška je malá – 16 ľudí vo veku 60 až 85 rokov s príznakmi Alzheimerovej choroby dostane dve dávky vakcíny s týždňovým odstupom. Ale vychádza z desaťročí výskumu, ktorý naznačuje, že stimulácia imunitného systému môže pomôcť vyčistiť beta-amyloidné plaky v mozgu.

Lepkavé plaky sú charakteristickým znakom Alzheimerovej choroby. Vznikajú, keď sa kúsky beta-amyloidného proteínu hromadia medzi nervovými bunkami, čo potenciálne narúša schopnosť človeka myslieť alebo si vybavovať informácie.

Vakcína rozprašuje liek nazývaný Protollin priamo do nosového priechodu s cieľom aktivovať imunitné bunky, aby odstránili plak.

Koncept nie je úplne nový, ale je obzvlášť sľubný teraz, keď vedci lepšie pochopili, ako túto chorobu liečiť, povedal pre Insider Jeffrey Cummings, profesor vedy o mozgu na University of Nevada v Las Vegas.

'Myšlienka aktivácie imunitných buniek sa stáva čoraz dôležitejšou myšlienkou liečby Alzheimerovej choroby,' povedal Cummings. Dodal, že nosový sprej by mohol byť lepší pri dodávaní Protollinu do imunitných buniek ako infúzia alebo inhalátor.

Výsledky štúdie by nám mohli povedať viac o tom, ako prekaziť progresiu choroby, keďže účastníci musia byť v ranom štádiu choroby a inak v dobrom zdravotnom stave. Predtým, ako sa nosová vakcína dostane do väčších skúšok, výskumníci musia preukázať, že je bezpečná a určiť, akú dávku podať.

Schvaľovanie nových liekov na Alzheimerovu chorobu v dôsledku kontroverzií

Skúška nosovej vakcíny prichádza počas plodného roka na liečbu Alzheimerovej choroby.

V júni Úrad pre potraviny a liečivá schválila prvý nový liek na Alzheimerovu chorobu za takmer 20 rokov , an protilátka infúzia s názvom Aduhelm. Toto schválenie sa však rýchlo stalo kontroverzným: Mnoho vedcov sa pýtalo, či liek zaručuje zelenú FDA, pretože definitívne nezlepšil pamäť alebo kogníciu. Klinické štúdie .

Ukázalo sa, že Aduhelm znižuje hladiny lepkavého plaku na mozgoch pacientov s Alzheimerovou chorobou, ale Poradný výbor FDA zistil, že neexistuje dostatok dôkazov, ktoré by potvrdili, že funguje ako liečba.

Časť skepticizmu pramenila zo skutočnosti, že výrobca lieku, spoločnosť Biogen, v roku 2019 prerušil klinické štúdie v poslednom štádiu za predpokladu, že liek zlyhá. Potom, približne o šesť mesiacov neskôr, malá skupina účastníkov začala vykazovať pozitívne výsledky.

'Biogen zastavil pokus s domnienkou, že je zbytočný, potom sledoval pacientov a ukázalo sa, že to nebolo zbytočné - ale to samozrejme vyvolalo veľa kontroverzií pri interpretácii údajov,' povedal Cummings.

FDA hlasovala za schválenie lieku v rámci špeciálnej zrýchlenej cesty, ktorá dáva zelenú liekom, ktoré sú pravdepodobne prospešné pre pacientov, aj keď existuje neistota, ako dobre fungujú.

Vedci tvrdia, že pri výskume Alzheimerovej choroby „zabočili za roh“.

Až 5,8 milióna Američanov žije s Alzheimerovou chorobou – hlavnou príčinou úmrtí dospelých v USA. V roku 2019 zomrelo na túto chorobu takmer 122 000 Američanov na najnovšie dostupné údaje .

Úmrtia na Alzheimerovu chorobu sú tiež čoraz častejšie, pretože čoraz viac Američanov dosiahne vysoký vek. V rokoch 1999 až 2019 miera úmrtnosti na Alzheimerovu chorobu v USA vzrástla o 88 percent — od 16 úmrtí na 100 000 ľudí po 30 úmrtí na 100 000 ľudí.

Tá úmrtnosť môže byť podhodnotené , pretože ľudia s poklesom kognitívnych funkcií majú niekedy ťažkosti pri hľadaní diagnózy Alzheimerovej choroby alebo trpia inými zdravotnými problémami.

Ale za posledných päť rokov, povedal Cummings, nové technológie, ako sú skenovanie mozgu a krvné testy, uľahčili potvrdenie diagnóz Alzheimerovej choroby a meranie účinnosti liečby.

'Mám pocit, akoby sme zahli za roh,' povedal Cummings.

Okrem Aduhelma, povedal, niekoľko ďalších protilátkových liekov sa ukázalo ako sľubné. Farmaceutická spoločnosť Eli Lilly plánuje do konca roka predložiť FDA údaje o svojom lieku na Alzheimerovu chorobu, donanemab, a uviesť ho na cestu možného schválenia v roku 2022.

Ďalšie dve spoločnosti, Biogen a Eisai, tiež spoločne dokončujú žiadosť FDA o ich protilátkový liek, lecanemab.

'Zdá sa, že všetky tieto ďalšie lieky, ktoré sú veľmi podobné [Aduhelmu], prinášajú klinický prínos, ' povedal Cummings. „To je kľúč: Sú pacienti lepší, alebo aspoň menej rýchlo strácajú svoju kognitívnu kapacitu, ak sú liečení? Zdá sa, že to platí pre celú túto triedu drog.“

Tento článok pôvodne publikoval Business Insider .

Viac od Business Insider:

O Nás

Publikácia Nezávislých, Osvedčených Skutočností O Správach O Zdraví, Priestore, Prírode, Technológii A Životnom Prostredí.