Úžasný gél konečne prináša uzdravenie ľuďom s chorobou „motýľových detí“.

Dieťa s bulóznou epidermolysis. (Mostafameraji/Wikimedia Commons/CCB 4.0)

Neuveriteľný nový gél by mohol pomôcť uzavrieť pľuzgierovité rany spojené so zriedkavým kožným ochorením známym ako epidermolysis bullosa (EB).

EB je dedičný stav, ktorý spôsobuje, že koža je taká krehká, že sa môže roztrhnúť pri najmenšom dotyku, ako krídla motýľa.

Zatiaľ čo niektoré mierne formy ochorenia sa môžu s vekom zlepšovať, neexistuje žiadny liek na ťažké prípady, ktoré môžu byť v konečnom dôsledku smrteľné.



Kmeňová bunka liečby majú osvedčený ako účinný pre niektoré takzvané „motýľové deti“, ale táto invazívna technika si vyžaduje štepenie kože, čo je drahé a vyžaduje si anestéziu a hospitalizáciu.

Vedci zo Stanfordskej univerzity teraz prišli s lacnejšou a jednoduchšou liečbou, ktorá by mohla priniesť vytúženú úľavu toľkým postihnutým týmto stavom.

Lokálny gél sa môže aplikovať pri bežnom preväzovaní rany a obsahuje terapeutický gén, ktorý sa šíri priamo na kožu. Liečba funguje tak, že nahradí gén, ktorý kóduje kolagén VII (C7), čo je proteín, ktorý chýba u pacientov s recesívnou dystrofickou epidermolysis bullosa (RDEB).

Tento konkrétny kolagén ukotvuje základnú štruktúru ľudskej pokožky a drží pokope dermis a epidermis.

Bez C7 trávia pacienti s RDEB svoj život riešením bolestivých pľuzgierov, jaziev a niekedy dokonca rakoviny kože.

Namiesto vrúbľovania novej kože týmto pacientom, gélová liečba „vstrekne“ geneticky modifikované fibroblasty priamo do kože, a to cez opar. vírus , herpes simplex typu 1 (HSV-1).

HSV-1 je schopný infikovať kožné bunky a môže uniknúť nášmu imunitnému systému . Po genetickom inžinierstve vírusu, aby sa nemohol replikovať a šíriť do iných častí tela, vedci použili HSV-1 na prenos dvoch genetických variantov, ktoré kódujú C7 do kože.

Akonáhle je v koži, Klinické štúdie ukázali, že lokálna liečba podporuje integritu kože a robustnú expresiu C7.

„Spoločne tu demonštrujeme novú, ľahko administrovateľnú a vysoko dostupnú génovú terapiu schopnú zvrátiť genetické ochorenie opakovanou aplikáciou priamo na kožné rany pacienta,“ autori napíšte do novej štúdie .

Ak sa gél použije dostatočne skoro v procese rany, má potenciál zastaviť ďalšie trhanie kože a zjazvenie, čím sa znižuje riziko poškodenia kože. rakovina rozvoj a predĺženie života pacientov.

Iní výskumníci majú pokúsili vyrobiť podobné gély , ale toto je ako prvý prejde prísnym klinickým testovaním s letiacimi farbami.

Pri aplikácii na rany deviatich pacientov s RDEB starších ako šesť rokov gél vykazoval pozoruhodné výsledky v randomizovaných, placebom kontrolovaných štúdiách.

Po troch mesiacoch a troch dávkach sa všetky rany, ktoré dostali gél, zahojili a uzavreli. Niekoľko týždňov potom rany zostali stále zatvorené.

Medzitým sa rany liečené placebom naďalej hojili a potom sa znovu vytvárali pľuzgiere v začarovanom a bolestivom cykle.

Iba dve rany v teste sa po troch mesiacoch aplikácie gélu úplne nezahojili. Jedna rana trápila pacienta asi päť rokov, ale po druhom trojmesačnom liečebnom cykle sa lézia uzavrela a zostala zahojená osem mesiacov.

Ďalšia rana, ktorá pretrvávala štyri roky a pokrývala väčšinu strany pacienta, sa pomocou gélu zahojila na 70 percent.

Biopsie všetkých pacientov odhalili, že gél začal spúšťať produkciu kolagénu už po deviatich dňoch testu.

Ešte lepšie je, že masť nemala žiadne závažné nežiaduce vedľajšie účinky a fungovala podobne pre všetky vekové skupiny a pohlavia.

'Rany sa hoja rýchlo, ale čo je ešte dôležitejšie, zostávajú zatvorené,' hovorí dermatológ Peter Marinkovich zo Stanfordskej univerzity.

'Terapia posilňuje kožu a prerušuje bolestivý a deštruktívny cyklus otvárania a zatvárania rán, ktorý zažívajú pacienti s epidermolysis bullosa.'

Klinické skúšky fázy III sú už dokončené a zatiaľ čo výsledky ešte neboli formálne zverejnené, spoločnosť, ktorá financovala výskum, Krystal Biotech, zdieľali niektoré z počiatočných výsledkov .

Zo všetkých 31 pacientov zaradených do štúdie vykazovalo 67 percent rán liečených gélom počas šiestich mesiacov úplné zahojenie. V rovnakom časovom období placebo vyliečilo len 22 percent rán.

„Pri opakovanom podávaní gélu sme nezaznamenali žiadne problémy a pacienti a ich rodiny boli z výsledkov veľmi nadšení,“ hovorí Marinkovič.

'Som nadšený, že ak to schváli Úrad pre potraviny a liečivá na klinické použitie, budeme môcť osloviť oveľa viac pacientov s touto ničivou chorobou.'

Štúdia bola publikovaná v r Prírodná medicína .

O Nás

Publikácia Nezávislých, Osvedčených Skutočností O Správach O Zdraví, Priestore, Prírode, Technológii A Životnom Prostredí.