(Owen Franken/Getty Images) Transplantácie orgánov môžu doslova zachraňovať životy, ale prichádzajú aj s pripojenými šnúrkami – často vrátane celoživotnej imunosupresívnej liečby, ktorá je potrebná na udržanie imunitného systému pod kontrolou, aby neodmietol transplantovaný orgán ako cudzieho votrelca.
Teraz vedci informujú o troch úspešných transplantáciách obličkových orgánov vykonaných u detí v Kalifornii bez potreby potlačenia imunity. Pri transplantáciách sa použila nová metóda, ktorá minimalizuje riziko odmietnutia novej obličky.
To znamená oslobodenie od imunosupresív a súvisiacich vedľajších účinkov, ktoré nie sú vždy príjemné (a zahŕňajú zvýšené riziko rakoviny a cukrovka ). Znižuje tiež možnosť, že bude potrebná druhá transplantácia v dôsledku odmietnutia prvej.
'Bezpečné oslobodenie pacientov od celoživotnej imunosupresie po transplantácii obličky je možné,' hovorí Alice Bertaina , docentka pediatrie na Stanfordskej univerzite v Kalifornii.
Inovatívna technika funguje tak, že bezpečne transplantuje imunitný systém darcu do pacienta – cez kmeňových buniek z kostnej drene – predtým, než sa premiestni aj oblička: dvojitá imunita/transplantácia solídneho orgánu alebo DISOT. Toto už bolo vyskúšané, ale s obmedzeným úspechom.
Tu bol pridaný ďalší proces. Výskumníci vykonali depléciu alfa-beta T-buniek a CD19 B-buniek, čo znamenalo odstránenie typov imunitných buniek, ktoré spôsobujú reakciu štepu proti hostiteľovi alebo GVHD – potenciálne smrteľnú komplikáciu, u ktorej existuje riziko vzniku, keď sa podobné techniky vyvinú. používané v minulosti.
So zníženou hrozbou GVHD bol proces oveľa bezpečnejší. Odstránenie alfa-beta T buniek je relatívne „šetrné“, vďaka čomu je vhodné pre zdravotne zraniteľné deti a umožňuje geneticky polovičné transplantácie (od rodiča). Odstránené bunky sa u pacienta prirodzene zotavia za 60-90 dní, čím sa opäť vybuduje imunitný systém.
Boli vykonané ďalšie vylepšenia, vrátane zníženia toxicity chemoterapie a radiačnej liečby potrebnej pred transplantáciou. Napriek tomu je potrebná dosť vyčerpávajúca prípravná práca, aby sa vyradil imunitný systém pacienta a aby sa telo pripravilo na prijatie nového orgánu.
Tri deti, ktorým bola takto transplantovaná oblička, majú extrémne zriedkavé genetické ochorenie nazývané Schimkeho imuno-kostná dysplázia (SIOD), ktorá obmedzuje schopnosť tela brániť sa infekcii a môže viesť k zlyhaniu obličiek.
„Táto pozoruhodná skúsenosť podčiarkuje potenciál kombinovanej alebo sekvenčnej transplantácie hematopoetických kmeňových buniek a transplantácie obličky na nápravu porúch krvotvorby a imunodeficiencie a na vyvolanie tolerancie obličkového aloštepu,“ píšu Thomas Spitzer a David Sachs z Massachusetts General Hospital. v sprievodnom editoriáli .
'SIOD je zriedkavá porucha, ktorá zahŕňa imunodeficienciu, ktorá nepochybne prispela k dosiahnutiu úspešného prihojenia HSCT darcu.'
Zatiaľ čo SIOD a všetky jeho komplikácie zostávajú niečím, s čím sa deti musia vyrovnať, teraz sú všetci vlastníkmi obličiek, ktoré fungujú tak, ako majú. Transplantácie boli úspešné najmenej 22 a 34 mesiacov, uvádzajú vedci.
„Boli to jedineční pacienti, u ktorých sme to museli urobiť kmeňová bunka transplantácia a transplantácia obličky,“ hovorí Bertaina .
„Robia všetko: chodia do školy, chodia na prázdniny, športujú. Vedú úplne normálny život.“
Ďalšími krokmi je rozšírenie počtu pacientov a počtu stavov, pri ktorých by to mohlo fungovať, keďže zatiaľ sa to preukázalo len u pacientov so SIOD, vďaka čomu sú pre tento postup obzvlášť vhodní.
Osobitný záujem výskumného tímu sú pacienti, ktorým ich telo už transplantovalo obličku. To sa stáva až v polovici všetkých prípadov u detí, čo vedie k hypersenzibilizácii imunitného systému, ktorý by s najväčšou pravdepodobnosťou neprijal druhú obličku prostredníctvom normálneho transplantačného postupu.
Ako prvé budú mať prospech deti, potom sa výskumníci chystajú pracovať až do vyššieho veku. Nakoniec by táto technika mohla byť dokonca prispôsobená na pokrytie transplantácií iných orgánov ako obličiek, ale bude to chvíľu trvať.
'Je to výzva, ale nie je to nemožné,' hovorí Bertaina .
Výskum bol publikovaný v New England Journal of Medicine .